CRISPR-Cas9 therapy in sickle cell anemia and β-thalassemia

clinical and preclinical evidence in a systematic review

Autores

  • Ihury Jhonson Evangelista Alves de Lima
  • Elisa Mundim dos Santos Nunes Rosa
  • Genival José da Silva Neto
  • Gabriela Gonçalves Magalhães
  • Sofia Souza Bordignon
  • Nayane Peixoto Soares

Palavras-chave:

anemia falciforme, CRISPR-Cas9, β-talassemia, terapia gênica

Resumo

Objetivo: Esta revisão sistemática teve como objetivo analisar as evidências clínicas e pré-clínicas sobre a aplicação da terapia gênica CRISPR-Cas9 na anemia falciforme e na β-talassemia. A busca foi realizada nas bases PubMed, Embase e Scielo, com artigos publicados entre 2015 e 2025. Após triagem pelo fluxograma PRISMA, foram selecionados 12 estudos que atenderam aos critérios de elegibilidade. Os resultados mostraram que a terapia CRISPR-Cas9, especialmente com o uso da CTX001, promoveu aumento sustentado da hemoglobina fetal, eliminação de crises vaso-oclusivas e independência transfusional. Estudos pré-clínicos reforçaram a segurança e eficácia da técnica, com baixa incidência de efeitos off-target. Apesar dos avanços, desafios relacionados ao custo, acesso e regulação ainda limitam sua aplicação em larga escala. Conclui-se que a CRISPR-Cas9 representa uma abordagem promissora e potencialmente curativa para hemoglobinopatias.

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Publicado

2026-03-24

Como Citar

Lima, I. J. E. A. de, Rosa, E. M. dos S. N., Silva Neto, G. J. da, Magalhães, G. G., Bordignon, S. S., & Soares, N. P. (2026). CRISPR-Cas9 therapy in sickle cell anemia and β-thalassemia: clinical and preclinical evidence in a systematic review. REVISA, 15(Esp. 4), 61–67. Recuperado de https://rdcsa.emnuvens.com.br/revista/article/view/1144

Edição

v. 15 n. Esp. 4 (2026): REVISA

Seção

Revisão de Literatura

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